Niezaspokojone potrzeby w hematoonkologii

Co zdarzyło się w hematologii i hematoonkologii w ciągu ostatniego roku? Jakie wyzwania stoją przed pacjentami i lekarzami? W tym czasie zostało zrefundowanych 60 “cząsteczkowskazań” w onkologii, a z tego najwięcej, bo 26 – w hematoonkologii. Czy to wystarczający postęp? – dyskutowali uczestnicy panelu pt. „Niezaspokojone potrzeby w hematoonkologii”.

W debacie udział wzięli: prof. Krzysztof Giannopoulos (Uniwersytet Medyczny w Lublinie), wiceminister Maciej Miłkowski, Mateusz Oczkowski (wicedyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia), prof. Lidia Gil (Uniwersytet Medyczny w Poznaniu) oraz dr Aleksandra Łacko (Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu).

W obszarze przewlekłej białaczki limfocytowej w refundacji leków wydarzyło się “wiele dobrego”. “To rzeczywiście piękny przykład przyspieszenia z decyzjami refundacyjnymi, które bardzo dobrze odpowiadają zmianom, dotyczącym standardów terapii. Wcześniej tę chorobę długo leczyliśmy chemioterapią – celowaną, ale jednak chemioterapią, teraz w zasadzie następuje odwrót od tej metody leczenia. Decyzje refundacyjne nadążają za postępem biologii choroby. Mamy terapię dla najbardziej potrzebujących pacjentów wysokiego ryzyka genetycznego. Przechodzimy do odpowiedniego pozycjonowania tych skutecznych terapii. Co ważne, to leczenie jest przewidywalne pod względem kosztów terapii. Można dokładnie obliczyć, jaka populacja pacjentów będzie go wymagała i ile to będzie kosztowało. W kontekście trudnych decyzji, dotyczących drogich nowych leków, te terapie dają korzyść ekonomiczną” – mówił prof. Krzysztof Giannopoulos.

Uzupełnieniem potrzeb pacjentów hematoonkologicznych będzie udostępnienie terapii dla grupy chorych, dobrze rokujących pod względem czynników genetycznych, którzy obecnie mają dostęp jedynie do immunoterapii, co może powodować w przyszłości powstanie drugich pierwotnych nowotworów. Ma to znaczenie szczególnie dla osób młodych.

“Dobrze się stało, że Ministerstwo Zdrowia pomogło doprowadzić do refundacji leczenia chłoniaków metodą CAR-T. To niezwykła i nowoczesna, zindywidualizowana terapia dla pacjentów, dla których dotąd nie mieliśmy opcji leczenia, pozostawało dla nich jedynie leczenie paliatywne” – podkreśliła Lidia Gil (UM w Poznaniu). I dodała – “CAR-T zmieniło myślenie o terapii u pacjentów z chłoniakami. Refundacja dotyczy pacjentów z chłoniakami agresywnymi, to jedna z największych grup chorych, jakich hospitalizujemy na oddziałach hematologii. Dzisiaj mamy pełną możliwość stosowania takiego leczenia u pacjentów, u których zawiodły co najmniej dwie linie leczenia. Do tej pory ponad 100 pacjentów otrzymało tę terapię w ramach programu lekowego. Od września w ramach programu lekowego możliwe jest leczenie chłoniaków z komórek płaszcza, właśnie się do niego przygotowujemy. Refundacja CAR-T to odwaga i wizjonerstwo, to zupełnie inny sposób myślenia i leczenia przeciwnowotworowego. Nie wiem, dokąd nas to zaprowadzi, ale zazdroszczę przyszłym pokoleniom, które będą mogły śledzić rozwój tej metody. Uważam, że to leczenie będzie opcją nie tylko w hematologii, ale również w onkologii. Być może CAR-T pomoże nam kiedyś leczyć miażdżycę.”

Jak stwierdził dyr. Mateusz Oczkowski, onkologia i hematoonkologia – to priorytety dla Ministerstwa Zdrowia. W finansowaniu terapii ważną rolę odgrywa Fundusz Medyczny, z którego finansowane są innowacyjne technologie. Przykładowo w hematoonkologii terapia chłoniaka z komórek płaszcza. “Bardzo dużo rzeczy się wydarzyło w tym roku – 26 nowych “cząsteczkowskazań”. Zrobiliśmy postępy w zakresie szpiczaka i chłoniaków. Oprócz tego zmieniamy programy lekowe i od kiedy zaczęliśmy to robić, dopasowując je do najnowszych wytycznych, pracując z konsultantem krajowym w zakresie hematoonkologii, praktycznie wszystkie zostały zmienione. Szykujemy jeszcze trzy ostatnie programy lekowe i to będzie już całość. Myślę, że rok w hematoonkologii zakończymy pozytywnym akcentem” – mówił Mateusz Oczkowski.

Oprócz leczenia niezwykle istotna jest nowoczesna diagnostyka, która determinuje wybór terapii. „Najważniejsza jest diagnostyka – to, by badania genetyczne były wykonywane na najwyższym poziomie. Mamy laboratoria z międzynarodowymi certyfikatami i wiem, że nasza praca ekspercka została wykonana. Teraz potrzebne są narzędzia, by je optymalnie rozliczać” – zwrócił uwagę Krzysztof Giannopoulos.

Postęp można odnotować także w raku piersi, gdzie pacjentki z potrójnie ujemnym rakiem zyskały dostęp do immunoterapii. “Immunoterapia jest nie dla wszystkich chorych. Dokonała rewolucji w wielu rakach litych, ale nie w raku piersi. Natomiast zysk w przypadku wczesnego potrójnie negatywnego raka piersi jest gigantyczny. W przypadku tego nowotworu czekamy na dane, czy ten efekt przełoży się na przeżycia ogólne. I tak naprawdę jest jeszcze wiele pytań dotyczących tego leczenia, nie mamy tu czynnika predykcyjnego. Uważam, że sprowadzanie dyskusji do dostępności leku jest dużą szkodą. Brakuje nam narzędzi diagnostycznych. Rozliczanie diagnostyki molekularnej to droga przez mękę. Wykrycie każdej mutacji BRCA nie tylko wpływa na leczenie konkretnej pacjentki, ale może zdiagnozować nosicielki w jej rodzinie, zapobiec zachorowaniom poprzez zabiegi chirurgiczne, redukujące ich ryzyko“ – oceniła dr Aleksandra Łacko.

“Przygotowując podstawy do pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, zwracaliśmy uwagę na dostępność diagnostyki genetycznej, ponieważ warunkuje ona wykorzystanie leków, które mamy w ofercie programów lekowych. W ostrej białaczce szpikowej bez genetyki nie jesteśmy w stanie wykorzystać tych nowych terapii. Dzisiaj każdy nowotwór jest określony genetycznie, coraz bardziej potrzebujemy profesjonalnej diagnostyki w jak najkrótszym czasie. Być może warto byłoby stworzyć kilka ośrodków diagnostycznych dla hematologii na bardzo wysokim poziomie” – dodała prof. Lidia Gil.

“Większość badań diagnostycznych w onkologii jest finansowana, głównie u pacjentów hospitalizowanych. Są oczekiwania, by tak samo postąpić z rozliczaniem diagnostyki i w hematologii i przenieść ją do katalogu ambulatoryjnej opieki specjalistycznej lub do katalogu 1b świadczeń odrębnych. Nad tym kierunkiem działań będziemy jeszcze pracowali przy usprawnianiu programów lekowych i kwalifikacji pacjentów. Obecnie mamy ryczałt diagnostyczny, uśredniony poprzez koszty kwalifikacji i monitorowania. Docelowo będziemy rozliczali pacjenta w programie lekowym, a odrębnie monitorowanie. Na pewno badania genetyczne będą rozszerzane” – zapewniał minister Maciej Miłkowski. I dodał – “Przy ich wykonaniu koszty są niższe niż włączenie do leczenia pacjenta, który nie zareaguje na leki, bo został źle zdiagnozowany. Widzimy to po raku płuca, trzustki, gdzie te badania powinny być zrobione na samym początku, a nie w połowie terapii.”

Jakie są oczekiwania ekspertów? Przede wszystkim wzmocnienia pierwszej linii leczenia. “Jest ona kluczowa dla pacjentów w szpiczaku plazmocytowym, chłoniaku rozlanym z komórek B czy chłoniaku Hodgkina. To działania jak najbardziej zasadne i pożądane zarówno ze strony lekarzy, jak i chorych” – wymieniał Krzysztof Giannopoulos (UM Lublin). „Jeśli będziemy leczyć wczesnego raka, to będzie mniej nawrotów. Oczekiwałabym inhibitorów CDK 4/6 w leczeniu uzupełniającym chorych z grupy wysokiego ryzyka, które o 30 proc. zmniejszają to ryzyko i wydłużają przeżycie ogólne. Jeśli chodzi o rozsianego dodatniego raka piersi HER-2, potrzebny jest trastuzumab” – dodała Aleksandra Łacko (UM Wrocław). „W zaawansowanym raku piersi trwa kolejny etap negocjacji, związanych z trastuzumabem i mam nadzieję, że niebawem zakończy się pozytywnie. Powinniśmy popracować nad diagnostyką, czyli organizacją postawienia jasnej diagnozy. Zaczęliśmy finansować terapię CAR-T i w niektórych przypadkach obserwujemy śmiertelność wyższą, niż przewidywane przeżycie bez podania leku. Może to wynikać z niewłaściwej kwalifikacji lub nieskuteczności leku w danym przypadku. Dla nas celem nie jest kupowanie nowości, ale leku istotnego klinicznie” – wyjaśnił wiceminister Maciej Miłkowski.

Źródło: mzdrowie.pl